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主任didier blaise教授在《blood》撰文评价“北京方案”:单倍型移植与同胞全合移植取得一致临床疗效,基本解决了供者来源缺乏的世界性难题,将迎来移植的快速发展。
“北京方案”还被写入国际骨髓移植权威教材,最新第五版《托马斯造血干细胞移植》,并改变欧美等国骨髓移植协会相关指南共识。
到目前为止,“北京方案”已推广至我国大陆、香港、台湾等地区百余家主要移植中心,累计移植超过1万例,并被意大利、以色列、日本、韩国、法国等十余个国家移植中心应用,覆盖全球50%以上的同类移植,成为真正造福世界人民的先进技术体系。
与此同时,单倍体移植技术也在北大血研所的推动下,不断拓展着应用范围——
2005年,国际首例非体外去t造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤获得成功;
2006年,国际首例非体外去t单倍体移植治疗重型再生障碍性贫血获得成功;
2014年,中国首例非体外去t单倍体移植治疗遗传性肾上腺脑白质营养不良获得成功;
2015年,中国首例非体外去t单倍体异基因造血干细胞移植治疗was(湿疹血小板减少)综合征;
2017年,中国首例单倍体移植治疗遗传性粘多糖病获得成功……
再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、地中海贫血……血研所仿佛拿到了攻克血液病的“黄金钥匙”,屡获突破,战无不胜。
不仅如此,他们还在急性早幼粒白血病(apl)耐药研究中获得突破。他们通过口服或静脉砷剂治疗,取得了与化疗相似的疗效和安全性,在联合维甲酸治疗后,根治率更达90%以上;而针对非高危apl患者的前瞻临床试验,更实现了“不输液、不化疗、不住院“治愈白血病的效果,创建和推广了家庭治疗新模式;同时,他们还进一步完善了对apl患者砷剂耐药机制的认识,为下一步克服耐药研究提供了靶点。
有希望,有未来
转瞬30余年,如今的血研所已经成为国内外血液病研究、治疗的领先之地。
如今的血研所,已经发展成为亚洲最大、世界前五大的造血干细胞移植中心,每年可完成各类造血干细胞移植近800例,约占国内同类移植总量的1/4。迄今已完成单倍型造血干细胞移植近4000例,治疗急、慢性白血病的长期无病生存率平均达70%以上。无论移植数量还是移植质量均居国际领先水平,更建立了造血干细胞移植后白血病复发规范化监测和独特防治体系。
如今的血研所,已经建成了具有国际水准的、国内领先的血液系統疾病精准诊断中心,能够开展规范化诊断、危险分层以及用于指导疾病预后预测与危险分层治疗(如造血干细胞移植/化疗)的生物标记研发和鉴定等。他们始终紧握团队在国内血液病领域的先发优势,积极推动诊断技术的不断创新与临床治疗的密切相合,所建立的分子生物学诊断平台已达国际标准,其他诸如细胞生物学/多参数流式细胞诊断平台、恶性血液病免疫表型和cd34阳性细胞检测平台、恶性血液病微小残留(mrd)病检测平台、多参数流式细胞术的移植免疫评估平台、血液病理/形态诊断平台,以及细胞遗传学诊断平台、恶性血液病和移植后病原微生物诊断平台等均已达到国内领先水平,为相关血液系统疾病的研究、诊断与治疗提供强有力的支撑。
如今的血研所,已经建成了国际水平的血液疾病诊治转化研发平台,他们依托北京大学人民医院、北京大学血液学系、北京大学生命中心、造血干细胞移植北京市重点实验室、细胞治疗北京市工程实验室等平台,整合国际一流的临床和基础医学资源,在多系统交叉合作中天然形成了一流的血液病诊疗转化医学平台,包括:恶性血液病新型分子标记、造血干细胞移植与抗感染免疫、骨髓微环境、car-t等细胞治疗、再障贫血等研究平台与造血干细胞移植平台、血液病诊断平台等,并相互渗透、支撑,为新型诊疗技术研发提供创新原动力。
如今的血研所,拥有医护及科研人员470余人,其中正高级职称21人,副高级职称21人,博士生导师8人,硕士生导师9人,已在经年的锤炼中锻造出了一支创新能力强、研究方向稳定、人才结构合理、具有国际影响力的优秀团队,凝聚了黄晓军、刘开彦、张晓辉、许兰平、江倩、常英军、江浩、路瑾、王昱等一大批临床专家,形成了在骨髓移植、化学治疗、靶向治疗、免疫治疗等各种治疗方面的领先水平。
如今的血研所,已经拥有一支梯队完善、久经考验的护理团队。在科护士长颜霞的带领下,集束化护理模式和精准分层护理的建立形成了完整的造血干细胞移植护理体系;2篇sci论文、一项985重点课题、十余项院内基金以及50多篇核心期刊论文的发表为血液护理的科研与创新奠定了坚实的理论基础;护理人才梯队的建立、护理导师制的实施以及30余名专科护士的培养,为护理团队的发展不断输送新鲜血液;而16年国家级继续教育学习班的成功举办、370余名进修护理人员的培养、中国血液护理沟通平台的号召与建立,以及不断在国际上发出的中国声音,更使血研所护理团队迅速确立了国内外血液护理的领先地位。
如今的血研所,已是教育部及卫生部重点学科、国家临床重点专科、国家临床药品研究基地、211工程临床重点学科;同时,作为首个临床医疗科室,被教育部评为创新团队、科技部重点领域白血病新诊疗方法创新团队、国家自然基金委创新研究群体、国家人才培养基地等等。
而他们在造血干细胞移植领域的突出成就,更为他们赢得了包括3项国家科技进步二等奖在内的国家级、省部级科技奖励10余项。
但他们,以黄晓军为代表的北大血研所人,并没有在荣耀与光环面前止步,更没有在功绩簿下沾沾自喜,他们所心心念念的,仍然只有病人。
他们非常清楚,万里长征方行数步,恶性血液病仍有非常多的难解之题,他们的病人仍然面临诸多生死考验,他们不敢松懈,他们始终向前!
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